Полная регенерация кожи стала реальностью: ученые спасают жизнь ребенку
Где-то в Германии девятилетний мальчик делает то, что делают дети: играет в футбол, шутит с друзьями и ходит в школу. Два года назад он был прикован к больничной койке и умирал от редкого и тяжелого генетического кожного заболевания.
Недавно в журнале Nature ученые и клиницисты сообщили подробности о его удивительное выздоровление.
Редкое генетическое заболевание, уничтожает кожу человека
Мальчик болел узловым буллезным эпидермолизом. Он, как и другие люди с этой болезнью, имел мутацию в гене, который контролирует целостность кожи. Врачи могли только попытаться ослабить его страдания, поскольку около 80% кожи мальчика просто отпала.
На помощь ребенку пришла команда итальянских исследователей. Они объединили технологию использования стволовых клеток с генной терапией.
Синтез технологий
Ведущий исследователь Мишель де Лука, когда еще был молодым ученым в Гарвардской медицинской школе в Бостоне, штат Массачусетс, в 1980-х годах наблюдал за работами пионеров в области регенерации кожи. Тогда он научился выращивать маленькие пласты кожи из клеток пациентов с ожогами.
Мишель де Лука продолжил работу в Италии, где соединил способы создания стволовых клеток из человеческой кожи и замену в них болезнетворных генов. Это принесло свои плоды - ему удалось получить пласты здоровой кожи в условиях лаборатории.
Ученый выбрал для своего первого клинического испытания неизлечимую болезнь - узловой буллезный эпидермолиз. Тестирование технологии произошло в Итальянском лекарственном агентстве в 2002 году, а уже через четыре года поступило сообщение о первом успех. Приживления небольших участков здоровой кожи поставили на ноги пациента с опасным генетическим заболеванием.
Впрочем, новые правила Европейской комиссии, введенные в 2007 году, требовали от ученых временном приостановлении проекта. Мишель де Лука добился обособленной компании для удовлетворения требований по усилению надзора за клинической терапией.
Поскольку компания переориентировала внимание своей исследовательской команды на другой тип стволовой клеточной терапии, это привело к быстрой подготовки продукта для рынка.
Технология Holoclar, которая заменяет роговицу глаз для лечения слепоты, в 2015 году стала первой в мире коммерческой клеточной терапией.
От больничной койки к школьной скамьи
Через несколько месяцев в Моденский университете, где Лука получил вызов от врачей Германии, которые пытались лечить маленького мальчика. Немецкие хирурги направили в Модены биопсию кожи больного. Далее была напряженная работа ученых, инженеров и врачей, две основные трансплантации, которые заменили 80% его кожного покрова. И уже через шесть месяцев после начальной биопсии мальчик вернулся в школу.
В течение длительного времени он не имел такого ценного достояния как его «новая кожа».
Этот успех был основан на десятилетиях фундаментальных исследований. Клинические данные, собранные в течение 21 месяца наблюдений после лечения мальчика, также дали много интересной информации о биологии кожи человека. Например, оказалось, что нормальное восстановление эпидермиса руководствуется лишь несколькими клонами стволовых клеток, которые могут самостоятельно регенерировать.
На пороге расцвета регенеративной медицины
По своему характеру такой метод лечения не может быть массовым, ведь его необходимо адаптировать под конкретного пациента и использовать его собственные стволовые клетки.
Но полученные командой ученых данные - бесценны. Ведь сам успех в лечении немецкого мальчика стоит на плечах других исследований. Этот проект, в частности, полагался на длительное наблюдение за пациентом, лечились в 2006 году, а также на параллельные исследования, которые способствовали разработке инструментов для генной терапии и выращивания пластов эпидермиса в условиях пробирки.
Это прекрасный пример безупречной сотрудничества между врачами, учеными и техниками на многих уровнях с соблюдением самых высоких стандартов научной и этической деятельности. Подобные испытания начинают проводиться в других лабораториях для других заболеваний. А мы искренне радуемся за научный прогресс, который может спасти жизнь сотням тысяч людей во всем мире.
